MPN Childhood Registry

Die myeloproliferativen Neoplasien (MPN) sind klonale hämatopoetische Stammzellerkrankungen, die üblicherweise im Erwachsenenalter auftreten. Bei Kindern und Jugendlichen sind MPN dagegen äußerst selten und weisen teils andere biologische und klinische Merkmale auf. Bisher sind klinische und genetische Charakteristika, Behandlungsoptionen und-ergebnisse bei pädiatrischen Patienten mit MPN nur unzureichend beschrieben. Folglich gibt es nur begrenzte Daten zur Standardisierung diagnostischer und therapeutischer Ansätze und bei MPN im Kindesalter werden weitgehend Richtlinien für Erwachsene angewendet. Diese sind jedoch nicht auf die speziellen Bedürfnisse von pädiatrischen Patienten zugeschnitten. Das Ziel des in diesem Zusammenhang eingereichten Registerprotokolls ist die Etablierung zunächst nationaler, später auch internationaler Referenzstrukturen für die pädiatrischen MPN. Durch die Datenakquisition sollen die Inzidenz und Epidemiologie dieser Erkrankungen bestimmt werden. Zudem soll eine Charakterisierung klinischer, hämatologischer und genetischer Merkmale erfolgen. Diese Erkenntnisse werden die Identifizierung von pädiatrischen Patienten mit MPN und hohem Risiko für Komplikationen und Krankheitsprogression ermöglichen und letztendlich zu einer Verbesserung der Therapie für Kinder und Jugendliche im Sinne einer Anpassung an die spezifischen und individuellen Bedürfnisse pädiatrischer Patienten führen.